Myozyme

Forsiktighetsregler

Overfølsomhet​/​anafylaktiske reaksjoner: Alvorlige og livstruende anafylaktiske reaksjoner, inkl. sjokk, er sett ved sykdom i svært ung alder og ved sent oppstått sykdom. Umiddelbar seponering må da vurderes og relevant medisinsk behandling igangsettes. Relevante medisinske støttetiltak, inkl. utstyr for hjerte- og lungeredning, må være tilgjengelig ved administrering. Gjeldende medisinske standarder for akutt behandling av anafylaktiske reaksjoner må overholdes. Klinisk status må vurderes nøye før administrering og pasienter overvåkes nøye. Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): Tilfeller av IRR, forsinkede reaksjoner og mulige immunologiske reaksjoner skal rapporteres til firmaet. Svært unge pasienter behandlet med en høyere dose (40 mg/kg) har tendens til flere symptomer ved utvikling av IRR. Pasienter som får sykdommen i svært ung alder, og som utvikler høye IgG-antistofftitere, har høyere risiko for hyppigere IRR. IRR forekom uavhengig av antistofftitere. Ved akutt sykdom (f.eks. lungebetennelse, sepsis) på infusjonstidspunktet, er faren for IRR større. Pasienter som har opplevd IRR (spesielt anafylaktiske reaksjoner) må behandles med forsiktighet ved ny tilførsel. Milde og forbigående reaksjoner krever kanskje ikke medisinsk behandling eller seponering. Reduksjon av infusjonshastighet, midlertidig avbrutt infusjon, eller premedisinering med orale antihistaminer og​/​eller antipyretika og​/​eller kortikosteroider, har effektivt kontrollert de fleste reaksjoner. IRR kan oppstå under eller inntil 2 timer etter infusjon, og er mer sannsynlige ved høy infusjonshastighet. Ved fremskreden Pompes sykdom kan risiko for alvorlige komplikasjoner være høyere og krever nøye overvåkning. Immunogenisitet: De fleste pasientene utvikler IgG-antistoffer mot alglukosidase og serokonversjon, vanligvis innen 3 måneder etter påbegynt behandling. IRR kan forekomme ved alle nivåer av antistofftitere, men er sett hyppigere ved høyere titere av IgG-antistoff. Høyere IgG-antistofftitere ble utviklet hos pasienter med infantil Pompes sykdom (IOPD) som ble behandlet med høyere dose (40 mg​/​kg). Negativ CRIM-status (cross reactive immunologic material), som indikerer at intet endogent enzym er påvist, er en risikofaktor for å utvikle høye og vedvarende IgG-antistofftitere. Utvikling av høye og vedvarende IgG-antistofftitere er sjeldent hos pasienter med sent oppstått Pompes sykdom (LOMP). IgG-antistofftitere skal overvåkes basert på fenotype. Det anbefales sterkt å ta baselineserumprøver før 1. infusjon. For IOPD-pasienter foreslås regelmessig overvåkning det 1. året med behandling (f.eks. hver 3. måned), deretter avhengig av kliniske prognoser og nivå for antistofftitere. For LOPD-pasienter skal utvikling av antistoffer undersøkes innen 6 måneder, deretter basert på sikkerhet​/​effekt. Pasienter som utvikler IgE-antistoffer ser ut til å ha høyere risiko for å få IRR ved ny administrering og skal derfor kontrolleres spesielt nøye. Vellykket reintroduksjon er sett ved administrering med en lavere infusjonshastighet og lavere innledende doser. Immunmedierte reaksjoner: Alvorlige kutane reaksjoner, mulig immunmedierte, er sett, inkl. ulcerøse og nekrotiserende hudlesjoner. Nefrotisk syndrom er observert, nyrebiopsi viste oppsamling av immunkomplekser. Regelmessige urinprøver anbefales hos pasienter med høye IgG-antistofftitere. Pasienten skal overvåkes mhp. tegn og symptomer på systemiske immunmedierte reaksjoner som omfatter hud og andre organer under behandling. Hvis immunmedierte reaksjoner oppstår bør seponering vurderes og passende medisinsk behandling innledes. Risiko og fordeler ved readministrering etter en immunmediert reaksjon bør vurderes. Hos noen pasienter har reintroduksjon vært vellykket og de har fortsatt å motta alglukosidase alfa under tett klinisk tilsyn. Immunpåvirkning: Administrering av et immuntoleranseinduksjons-(ITI)-regime til aglukosidase alfa-naive pasienter (profylaktisk ITI), kan være effektivt ved å forebygge eller dempe utviklingen av et høyt, vedvarende antistofftiter (HSAT) mot aglukosidase alfa. Det er sett bedre behandlingsrepons ved bruk av profylaktisk ITI hos yngre pasienter med mindre fremskreden sykdom, før utvikling av HSAT. Pasienter med Pompes sykdom har risiko for å få luftveisinfeksjoner pga. den progressive effekten av sykdommen på de respiratoriske musklene. Behandling med immunsuppressive legemidler hos pasienter med Pompes sykdom kan øke risikoen for å utvikle alvorlige luftveisinfeksjoner ytterligere, og årvåkenhet anbefales. Fatale og livstruende luftveisinfeksjoner ble observert hos noen av disse pasientene. Bilkjøring og bruk av maskiner: Svimmelhet, somnolens, tremor og hypotensjon er sett på infusjonsdagen, og kan påvirke evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.