Indikasjoner | Nye metoder | Dosering | Tilberedning | Administrering | Legemiddelfoto | Instruksjonsfilmer | Kontraindikasjoner | Forsiktighetsregler | Interaksjoner | Graviditet, amming og fertilitet | Bivirkninger | Overdosering og forgiftning | Egenskaper og miljø | Oppbevaring og holdbarhet | Andre opplysninger | Utleveringsbestemmelser | Pakninger uten resept | Pakninger, priser og refusjon | Medisinbytte | SPC (preparatomtale)

KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 1 mg/ml: 1 ml inneh.: Agalsidase alfa 1 mg, natriumdihydrogenfosfatmonohydrat, polysorbat 20, natriumklorid, natriumhydroksid, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Langsiktig enzymsubstitusjonsbehandling hos pasienter med bekreftet diagnose Fabrys sykdom (α-galaktosidase A-mangel).
De regionale helseforetakenes anbefalinger

Fabry sykdom

Lenke til helseforetakenes anbefalinger betyr ikke at det er inngått en avtale om bruk av legemidlet, men at legemidlet står nevnt i anbefalingen. Avtaleteksten bør konsulteres før forskrivning.


Dosering

Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Skal administreres under tilsyn av lege med erfaring fra håndtering av pasienter med Fabrys sykdom eller andre arvelige metabolske lidelser.
Voksne, ungdom og barn ≥7 år
0,2 mg/kg kroppsvekt administreres annenhver uke.
Spesielle pasientgrupper
  • Nedsatt leverfunksjon: Ingen studier er utført.
  • Nedsatt nyrefunksjon: Ingen dosejustering nødvendig ved nyresvikt.
  • Barn og unge: Ingen anbefalt dosering for barn <7 år, da sikkerhet og effekt ikke er vist. Ingen uventede sikkerhetsproblemer er påvist hos barn ≥7 år som fikk Replagal 0,2 mg/kg annenhver uke.
  • Eldre >65 år: Ingen anbefalt dosering, da sikkerhet og effekt ikke er vist.
Tilberedning​/​Håndtering Fortynnes med 9 mg/ml (0,9%) natriumkloridoppløsning. Aseptisk teknikk må benyttes. Skal ikke gis som infusjon samtidig med andre legemidler i samme i.v. slange. Etter fortynning vugges oppløsningen forsiktig. Skal ikke ristes. Inspiseres for partikler og misfarging før administrering. Bør brukes umiddelbart etter fortynning. Kun til engangsbruk. Skal ikke blandes med andre legemidler, da uforlikeligheter ikke er undersøkt. Se pakningsvedlegg for ytterligere opplysninger.
Administrering Gis som i.v. infusjon over 40 minutter. Hjemmeinfusjon: Kan vurderes dersom infusjonen tåles godt, etter evaluering og anbefaling fra behandlende lege. Infusjon utført av pasient​/​omsorgsperson krever opplæring fra helsepersonell. Dose og infusjonshastighet skal være konstant og skal ikke endres uten tilsyn av helsepersonell. Bivirkninger under infusjon krever umiddelbar infusjonsstopp og kontakt med helsepersonell. Ved behov utføres påfølgende infusjoner i klinisk miljø.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Idiosynkratiske infusjonsrelaterte reaksjoner: Infusjonsreaksjoner er rapportert og kan være forbundet med hemodynamisk stress som utløser hjerteproblemer hos pasienter med eksisterende hjertemanifestasjoner av Fabrys sykdom. Ved milde​/​moderate akutte infusjonsreaksjoner, må legehjelp tilkalles straks og egnede tiltak treffes. Infusjonen kan avbrytes midlertidig (5-10 minutter) til symptomene går tilbake, for så å startes igjen. Milde og forbigående reaksjoner krever ikke nødvendigvis medisinsk behandling eller at infusjonen stanses. Oral eller i.v. forhåndsbehandling med antihistaminer og​/​eller kortikosteroider fra 1-24 timer før infusjon, kan forhindre senere reaksjoner. Overfølsomhetsreaksjoner: Er sett. Ved alvorlige overfølsomhetsreaksjoner eller anafylaktiske reaksjoner bør behandlingen umiddelbart avsluttes og egnet behandling startes. Antistoffer mot proteinet: Kan utvikles. Pasienter med nedsatt nyrefunksjon: Forekomst av omfattende nyreskade kan begrense nyrenes respons på enzymsubstitusjonsbehandling, muligens pga. underliggende irreversible patologiske endringer. I slike tilfeller forblir tapet av nyrefunksjon innenfor forventet område for naturlig sykdomsutvikling. Hjelpestoffer: Inneholder 14,2 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 0,7% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne.

Interaksjoner

Bør ikke administreres samtidig med klorokin, amiodaron, benokin eller gentamycin, da disse potensielt kan hemme intracellulær α-galaktosidaseaktivitet. I kliniske studier ble nevropatiske smertelindrende legemidler (som karbamazepin, fenytoin og gabapentin) administrert samtidig til de fleste pasienter uten at interaksjon ble påvist.

Graviditet, amming og fertilitet

GraviditetSvært begrensede kliniske data fra eksponerte svangerskap. Forsiktighet må utvises ved forskrivning til gravide.
AmmingUtskillelse i morsmelk er ukjent. Forsiktighet må utvises ved forskrivning til ammende.
FertilitetIngen effekt er vist i dyrestudier med hannrotter.

 

Bivirkninger

Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1​/​10), vanlige (≥1/100 til <1​/​10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1​/​100), sjeldne (≥1/10 000 til <1​/​1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering​/​Forgiftning

Sikkerhetsprofilen ved bruk av doser opptil 0,4 mg/kg pr. uke viser ingen forskjell fra anbefalt dose på 0,2 mg/kg annen hver uke.

Egenskaper og miljø

KlassifiseringHumanprotein α-galaktosidase A produsert ved genteknologi i human cellelinje.
VirkningsmekanismeAgalsidase alfa katalyserer hydrolysen av Gb3 og spalter terminal galaktoserest fra molekylet. Reduserer akkumuleringen av Gb3 i mange celletyper, inkl. endotel- og parenkymceller.
FordelingVd: Ca. 17% av kroppsvekten.
HalveringstidCa. 108 ± 17 minutter hos menn, og ca. 89 ± 28 minutter hos kvinner. Clearance normalisert for kroppsvekt er hhv. 2,66 og 2,10 ml/minutt/kg for menn og kvinner.
MetabolismePeptidhydrolyse. Svekket leverfunksjon forventes ikke å påvirke farmakokinetikken på en klinisk signifikant måte.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Etter fortynning: Kjemisk og fysisk bruksstabilitet er vist i 24 timer ved 25°C. Bør fra et mikrobiologisk synspunkt brukes umiddelbart. Brukeren er ansvarlig for oppbevaringstid- og forhold, som normalt bør være <24 timer ved 2-8°C, med mindre fortynning er utført under aseptiske forhold.

 

Pakninger, priser og refusjon

Replagal, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

Styrke Pakning
Varenr.
Refusjon Pris (kr) R.gr.
1 mg/ml 3,5 ml (hettegl.)
007601

H-resept

18 444,10 C

SPC (preparatomtale)

Replagal KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 1 mg/ml

Gå til godkjent preparatomtale

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på nettsiden til Direktoratet for medisinske produkter (DMP). Legemidler sentralt godkjent i EU​/​EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:

20.09.2022


Sist endret: 12.09.2022
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)