Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
GRANULAT TIL MIKSTUR, suspensjon 125 mg, 250 mg og 1000 mg: Hver dosepose inneh.: Ataluren 125 mg, resp. 250 mg og 1000 mg, mannitol, hjelpestoffer. Vaniljesmak.
Indikasjoner
Behandling av Duchenne muskeldystrofi som resultat av nonsense-mutasjon i dystrofingenet, hos ambulatoriske pasienter >2 år. Tilstedeværelsen av nonsense-mutasjon i dystrofingenet bør fastslås ved genetiske prøver.Dosering
Behandling bør kun initieres av spesiallege med erfaring med behandling av Duchenne/Becker muskeldystrofi.
Voksne og barn >2 år
Anbefalt dose skal administreres 3 ganger daglig; 10 mg/kg kroppsvekt morgen, 10 mg/kg ettermiddag og 20 mg/kg kveld (total dagsdose 40 mg/kg). Anbefalt doseintervall er 6 timer mellom morgen- og ettermiddagsdosen, 6 timer mellom ettermiddags- og kveldsdosen, og 12 timer mellom kveldsdosen og den 1. dosen etterfølgende dag.
Glemt eller forsinket dose Hvis morgen-/ettermiddagsdosen er glemt og det er gått <3 timer, eller hvis kveldsdosen er glemt og det er gått <6 timer, skal dosen tas, og vanlig doseringsplan deretter følges. Ved forsinkelse på >3 timer og >6 timer etter hhv. glemt morgen-/ettermiddagsdose eller kveldsdose, skal glemt dose ikke tas, og vanlig doseringsplan følges. Dobbel eller ekstra dose skal ikke tas hvis en dose blir glemt. Å øke dosen mer enn anbefalt dose kan gi redusert effekt.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Ingen dosejustering kreves ved lett, moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon.
- Nedsatt nyrefunksjon: Ingen dosejustering nødvendig ved lett eller moderat nedsatt nyrefunksjon. Behandling ved alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR <30 ml/minutt) eller nyresykdom i sluttstadiet anbefales ikke, se Forsiktighetsregler.
- Barn <2 år: Barn med kroppsvekt ≥12 kg behandles iht. doseanbefalingene gitt ovenfor. Anbefalt dose er lik for alle aldre, dvs. 10 mg/kg morgen, 10 mg/kg ettermiddag og 20 mg/kg kveld (for total daglig dose på 40 mg/kg). Sikkerhet og effekt hos barn <12 kg og i alderen 6 måneder-2 år er ikke fastslått. Ingen data.
- Eldre >65 år: Sikkerhet og effekt ikke fastslått.
Tilberedning/Håndtering Se pakningsvedlegget for tabell over hvilke(n) doseposestyrke(r) som skal brukes under tilberedning av anbefalt dose basert på vektskalaen. Doseposer skal kun åpnes under doseforberedelse. Hele innholdet av hver dosepose blandes med minst 30 ml væske (vann, melk, fruktjuice) eller 3 spiseskjeer halvfast mat (yoghurt/eplemos). Mengde væske/halvfast mat kan økes basert på pasientens preferanser. Tilberedt dose skal blandes godt før administrering.
Administrering Hele dosen skal tas oralt, helst rett etter tilberedning. Drikk vann eller annen væske regelmessig for å unngå dehydrering under behandling.
Forsiktighetsregler
Pasienter uten nonsense-mutasjon: Preparatet skal ikke brukes. Nedsatt nyrefunksjon: Økt atalureneksponering og atalurenmetabolitt er rapportert ved alvorlig nedsatt nyrefunksjon (eGFR <30 ml/minutt). Metabolittoksisiteten er ukjent. Høyere atalureneksponering er tilknyttet potensiell reduksjon i effekt. Ved alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller nyresykdom i sluttstadiet skal ataluren kun brukes hvis forventet nytte oppveier risiko, og mulig metabolittoksisitet og reduksjon av effekt skal overvåkes nøye. Lavere atalurendose skal vurderes. Behandling skal ikke initieres hos tidligere ubehandlede pasienter med eGFR <30 ml/minutt. Endringer i lipidprofil: Det anbefales at totalkolesterol, LDL, HDL og triglyserider overvåkes årlig hos nonsense-mutasjon Duchennes muskeldystrofi (nmDMD)-pasienter, eller oftere ved behov, basert på klinisk status. Hypertensjon og samtidig bruk av systemiske kortikosteroider: Ved samtidig bruk av kortikosteroider anbefales det at hvilende systolisk og diastolisk blodtrykk overvåkes hver 6. måned, eller oftere, basert på klinisk status. Overvåkning av nyrefunksjon: Det anbefales at serumkreatinin, BUN og cystatin C overvåkes hver 6.-12. måned, eller oftere ved behov, basert på klinisk status. Potensielle interaksjoner med andre legemidler: Se Interaksjoner.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen/begrensede data. Dyrestudier har vist reproduksjonstoksisitet kun ved doser som ga maternal toksisitet. Som et forsiktighetstiltak anbefales det å unngå bruk under graviditet.
AmmingOvergang i morsmelk er ukjent. Dyrestudier viser utskillelse av ataluren/metabolitter i melk. Risiko for nyfødte/spedbarn som ammes kan ikke utelukkes. Amming skal opphøre under behandling.
FertilitetStudie med hann- og hunnrotter har ikke vist human risiko.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
SymptomerEnkeltdose på 200 mg/kg til friske ga forbigående, milde symptomer som hodepine, kvalme, oppkast og diaré.
BehandlingStøttende, inkl. legekonsultasjon og nøye observasjon av klinisk status.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeNonsense-mutasjon i DNA gir et prematurt stopp-kodon innenfor et mRNA, som forårsaker sykdom ved å avslutte oversettelse før et full-lengde protein blir generert. Ataluren muliggjør en ribosomal readthrough av mRNA som inneholder et prematurt stopp-kodon, noe som resulterer i produksjon av et full-lengde protein.
AbsorpsjonTmax ca. 1,5 time ved inntak innen 30 minutter etter mat. Biotilgjengelighet >55%. Steady state-plasmakonsentrasjon er dose-proporsjonal for doser 10-50 mg/kg. Ingen akkumulering etter gjentatt dosering.
Proteinbinding99,6% in vitro.
Halveringstid2-6 timer.
UtskillelseEliminasjon er sannsynligvis avhengig av glukuronidering i lever og nyre, etterfulgt av utskillelse i nyrene og leveren av den resulterende glukuronidmetabolitten.
SPC (preparatomtale)
Translarna GRANULAT TIL MIKSTUR, suspensjon 125 mg Translarna GRANULAT TIL MIKSTUR, suspensjon 250 mg Translarna GRANULAT TIL MIKSTUR, suspensjon 1000 mg |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
16.03.2023
Sist endret: 13.08.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)