Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
PULVER TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 400 E: Hvert hetteglass inneh.: Velaglucerase alfa 400 enheter1, natriumsitratdihydrat tilsv. natrium 12,15 mg, sukrose, sitronsyremonohydrat, polysorbat 20. 1En enzymenhet defineres som mengden enzym som er nødvendig for å omdanne 1 µmol p-nitrofenyl beta-D-glukopyranosid til p-nitrofenol pr. minutt ved 37°C.
Indikasjoner
Langvarig enzymerstatningsterapi (ERT) hos pasienter med Gauchers sykdom type 1.De regionale helseforetakenes anbefalinger
Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling skal overvåkes av lege med erfaring i håndtering av pasienter med Gauchers sykdom.
Voksne inkl. eldre
Anbefalt dose er 60 enheter/kg annenhver uke. Dosejusteringer kan foretas på individuelt grunnlag, basert på oppnådde og opprettholdte terapeutiske mål. Kliniske studier har evaluert doser i området 15-60 enheter/kg annenhver uke. Doser >60 enheter/kg er ikke undersøkt. Pasienter under behandling med imiglukerase enzymerstatningsterapi for Gauchers sykdom type 1, kan bytte over til VPRIV med samme dosering og doseringsintervall.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt nyre- eller leverfunksjon: Ingen dosejustering er anbefalt.
- Barn <4 år: Sikkerhet og effekt ikke fastslått.
- Barn (≥4 år) og ungdom: Sikkerhets- og effektsprofilen er tilsvarende den hos voksne.
Tilberedning/Håndtering Krever rekonstitusjon og fortynning. Skal ikke blandes med andre legemidler. Se for øvrig pakningsvedlegg.
Administrering Kun til i.v. infusjon over 60 minutter, gjennom et 0,2 eller 0,22 µm filter. For mer informasjon, se SPC/pakningsvedlegg. Administrering hjemme under overvåkning av helsepersonell kan bare vurderes for pasienter som har fått minst 3 infusjoner og som tolererer infusjonen godt, se også Forsiktighetsregler.
Forsiktighetsregler
Forebygging og håndtering av infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): IRR oppstår innen 24 timer etter infusjonoppstart og kan opptre som overfølsomhetsreaksjoner, fatigue, svimmelhet, pyreksi, blodtrykksøkning, kløe, tåkesyn eller oppkast. Opptrer hos behandlingsnaive pasienter vanligvis i løpet av de første 6 måneder. Håndtering bør baseres på alvorlighetsgrad og omfatte redusert infusjonshastighet, behandling med antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider, og/eller stanse og gjenoppta behandlingen med økt infusjonstid. Overfølsomhetsreaksjoner, inkl. symptomer forenlige med anafylaksi, opptrer vanligvis inntil 12 timer etter infusjon. Egnet medisinsk støtte, inkl. personell med relevant opplæring innen nødprosedyrer, bør derfor være lett tilgjengelig. Ved anafylaktiske eller andre akutte reaksjoner, skal infusjonen avbrytes umiddelbart og egnet medisinsk behandling iverksettes. Opptrer anafylaksi hjemme bør det vurderes å fortsette behandlingen på sykehus. Brukes med forsiktighet hos pasienter som har vist overfølsomhetssymptomer for velaglucerase eller annen enzymerstatningsterapi. Forhåndsbehandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider kan forhindre påfølgende reaksjoner i tilfeller der symptomatisk behandling er nødvendig. Immunogenisitet: Utvikling av IgG-antistoffer mot velaglucerase alfa og hendelser med positivt nøytraliserende antistoffer er sett, og kan være forbundet med infusjonsrelaterte bivirkninger, inkl. allergiske overfølsomhetsreaksjoner. Hjelpestoffer: Inneholder 12,15 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 0,6% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetKvinner med Gauchers sykdom kan ha økt sykdomsaktivitet under graviditet og de første ukene etter fødsel. For kvinner som vurderer å bli gravide kreves det en nytte-/risikovurdering. Ingen kliniske data fra bruk under graviditet. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter. Nøye overvåkning av graviditet og kliniske manifestasjoner av Gauchers sykdom er nødvendig for individualisering av behandling. Forsiktighet må utvises ved forskrivning til gravide.
AmmingUtilstrekkelig informasjon om utskillelse av velaglucerase alfa og dets metabolitter i morsmelk. Velaglucerase er en syntetisk form for beta-glukocerebrosidase, som er en normal komponent i morsmelk. Andre former av enzymet er påvist i morsmelk i svært lave nivåer. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen nedsatt fertilitet i dyrestudier.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Sikkerhetsprofilen hos barn og unge 4-17 år var tilsvarende den som ble sett hos voksne. Sikkerhetsprofilen hos eldre ≥65 år er tilsvarende som hos andre voksne.
Overdosering/Forgiftning
Begrenset erfaring; har i de fleste tilfeller ikke gitt ytterligere bivirkninger.BehandlingNøye overvåkning og symptomatisk- og støttebehandling skal igangsettes.
Egenskaper og miljø
KlassifiseringVelaglucerase alfa er et glykoprotein med samme aminosyresekvens som det naturlig forekommende humane enzymet glukocerebrosidase.
VirkningsmekanismeVelaglucerase alfa supplerer eller erstatter beta-glukocerebrosidase, enzymet som katalyserer hydrolysen av glukocerebrosid til glukose og ceramid i lysosomet, og reduserer mengden akkumulert glukocerebrosid og korrigerer patofysiologien ved Gauchers sykdom. Velaglucerase alfa øker hemoglobinkonsentrasjonen og trombocyttallet og reduserer lever- og miltvolumet hos pasienter med Gauchers sykdom type 1.
AbsorpsjonCmax nås 40-60 minutter etter infusjonsstart.
HalveringstidT1/2 ca. 5-12 minutter for doser på 15, 30, 45 og 60 enheter/kg. Etter avsluttet infusjon falt serumkonsentrasjonene av velaglucerase alfa raskt på mono- eller tofasisk måte. Omtrent lineær (dvs. førsteordens) farmakokinetisk profil, og Cmax og AUC økte omtrent i forhold til dosen i doseområdet 15-60 enheter/kg. Distribusjonsvolum ved steady state var omtrent 10% av kroppsvekten. Høy clearance fra serum (gjennomsnitt 6,7-7,6 ml/minutt/kg) er konsistent med raskt opptak til makrofager via mannosereseptorer. Clearance hos pediatriske pasienter var omtrent den samme som for voksne. Ingen tilsynelatende farmakokinetiske forskjeller mellom mannlige og kvinnelige pasienter.
Pakninger, priser og refusjon
VPRIV, PULVER TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 400 E | 1 stk. (hettegl.) 103528 |
20 134,40 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
11.01.2024
Sist endret: 18.03.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)