Zolgensma

Middel mot spinal muskelatrofi.

INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 2 × 10¹³ vektorgenomer/ml: Hver ml inneh.: Onasemnogenabeparvovek 2 × 10¹³ vektorgenomer (vg) (nominell konsentrasjon), trometamin, magnesiumklorid, natriumklorid, poloksamer 188, saltsyre (til pH-justering), vann til injeksjonsvæsker.

Indikasjoner

Behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og en klinisk diagnose på SMA type 1, eller 5q SMA med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og opptil 3 kopier av SMN2-genet.

Dosering

Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Kun til i.v. enkeltdoseinfusjon. Behandling bør innledes og administreres på kliniske sentre og overvåkes av lege med erfaring med SMA. Før administrering skal det tas laboratorieprøver ved baseline, inkl. men ikke begrenset til AAV9-antistoffer ved bruk av egnet validert analyse, leverfunksjon (ALAT, ASAT, totalbilirubin, albumin, protrombintid, PTT og INR), kreatinin, fullstendig blodcelletelling (inkl. hemoglobin og trombocytter) og troponin I. Før behandlingsstart skal pasienten være klinisk stabil ift. generell helsetilstand og undersøkes for tegn/symptomer på enhver form for aktiv infeksjonssykdom. Behandling skal utsettes inntil ev. infeksjoner har opphørt og pasienten er klinisk stabil (se Forsiktighetsregler). Immunmodulerende regime anbefales innledet 24 timer før infusjon (se tabell 2). Det gis en nominell dose av onasemnogenabeparvovek med 1,1 × 10¹⁴ vg/kg. Totalt dosevolum bestemmes av kroppsvekt (tabell 1).

Tabell 1: Anbefalt dosering basert på pasientens kroppsvekt
Vekt (kg)	2,6-3,0	3,1-3,5	3,6-4,0	4,1-4,5	4,6-5,0	5,1-5,5
Dose (vg)	3,3 × 10¹⁴	3,9 × 10¹⁴	4,4 × 10¹⁴	5,0 × 10¹⁴	5,5 × 10¹⁴	6,1 × 10¹⁴
Dosevolum^a	16,5 ml	19,3 ml	22,0 ml	24,8 ml	27,5 ml	30,3 ml
Vekt (kg)	5,6-6,0	6,1-6,5	6,6-7,0	7,1-7,5	7,6-8,0	8,1-8,5
Dose (vg)	6,6 × 10¹⁴	7,2 × 10¹⁴	7,7 × 10¹⁴	8,3 × 10¹⁴	8,8 × 10¹⁴	9,4 × 10¹⁴
Dosevolum^a	33,0 ml	35,8 ml	38,5 ml	41,3 ml	44,0 ml	46,8 ml
Vekt (kg)	8,6-9,0	9,1-9,5	9,6-10,0	10,1-10,5	10,6-11,0	11,1-11,5
Dose (vg)	9,9 × 10¹⁴	1,05 × 10¹⁵	1,10 × 10¹⁵	1,16 × 10¹⁵	1,21 × 10¹⁵	1,27 × 10¹⁵
Dosevolum^a	49,5 ml	52,3 ml	55,0 ml	57,8 ml	60,5 ml	63,3 ml
Vekt (kg)	11,6-12,0	12,1-12,5	12,6-13,0	13,1-13,5	13,6-14,0	14,1-14,5
Dose (vg)	1,32 × 10¹⁵	1,38 × 10¹⁵	1,43 × 10¹⁵	1,49 × 10¹⁵	1,54 × 10¹⁵	1,60 × 10¹⁵
Dosevolum^a	66,0 ml	68,8 ml	71,5 ml	74,3 ml	77,0 ml	79,8 ml
Vekt (kg)	14,6-15,0	15,1-15,5	15,6-16,0	16,1-16,5	16,6-17,0	17,1-17,5
Dose (vg)	1,65 × 10¹⁵	1,71 × 10¹⁵	1,76 × 10¹⁵	1,82 × 10¹⁵	1,87 × 10¹⁵	1,93 × 10¹⁵
Dosevolum^a	82,5 ml	85,3 ml	88,0 ml	90,8 ml	93,5 ml	96,3 ml
Vekt (kg)	17,6-18,0	18,1-18,5	18,6-19,0	19,1-19,5	19,6-20,0	20,1-20,5
Dose (vg)	1,98 × 10¹⁵	2,04 × 10¹⁵	2,09 × 10¹⁵	2,15 × 10¹⁵	2,20 × 10¹⁵	2,26 × 10¹⁵
Dosevolum^a	99,0 ml	101,8 ml	104,5 ml	107,3 ml	110,0 ml	112,8 ml
Vekt (kg)	20,6-21,0
Dose (vg)	2,31 × 10¹⁵
Dosevolum^a	115,5 ml

^aAntall hetteglass pr. sett og antall nødvendige sett er vektavhengig. Dosevolum beregnes ved bruk av øvre grense av pasientvektområdet.

Tabell 2: Immunmodulerende regime før og etter infusjon
Før infusjon
24 timer før infusjon		Oral prednisolon 1 mg/kg/dag (eller tilsv. ved bruk av et annet kortikosteroid)
Etter infusjon
30 dager (inkl. administreringsdagen)		Oral prednisolon 1 mg/kg/dag (eller tilsv. ved bruk av et annet kortikosteroid)
Etterfulgt av 28 dager:
Pasienter med ubetydelige funn (normal klinisk undersøkelse, totalbilirubin og både ALAT- og ASAT-verdier <2 × ULN) ved utgangen av 30-dagersperioden		Gradvis nedtrapping av prednisolon (eller tilsv. ved bruk av et annet kortikosteroid), f.eks. 2 uker med 0,5 mg/kg/dag og deretter 2 uker med 0,25 mg/kg/dag oral prednisolon
eller
Pasienter med unormale funn i leverfunksjon på slutten av 30-dagersperioden: Fortsett inntil ASAT- og ALAT-verdiene er <2 × ULN og alle andre målinger retunerer til normalområdet (f.eks. totalbilirubin), etterfulgt av gradvis nedtrapping over 28 dager eller lenger ved behov		Systemiske kortikosteroider (tilsv. oral prednisolon 1 mg/kg/dag) Systemiske kortikosteroider bør nedtrappes gradvis

Ved utilstrekkelig respons på en dose tilsv. 1 mg/kg/dag oral prednisolon, foreta en umiddelbar konsultasjon med pediatrisk gastroenterolog eller hepatolog for å justere regimet inkl. økt dose, forlenget varighet eller lengre nedtrappingstid for kortikosteroider. Hvis orale kortikosteroider ikke tolereres kan i.v. kortikosteroider vurderes. For viktig informasjon om overvåkning av leverfunksjon, se Forsiktighetsregler.

Spesielle pasientgrupper

Nedsatt leverfunksjon: Ingen data ved ALAT, ASAT, totalbilirubin (unntatt pga. neonatal gulsott) >2 × ULN eller positiv serologi for hepatitt B eller C. Bruk bør vurderes nøye. Dosejustering bør ikke vurderes.
Nedsatt nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt ikke fastslått, bruk bør vurderes nøye. Dosejustering bør ikke vurderes.
Barn: Sikkerhet og effekt hos premature før full gestasjonsalder er oppnådd er ikke fastslått. Ingen data. Bruk bør vurderes nøye, da samtidig bruk av kortikosteroider kan virke negativt på nevrologisk utvikling. Begrenset erfaring med barn ≥2 år eller kroppsvekt >13,5 kg. Sikkerhet og effekt ikke fastslått. Dosejustering bør ikke vurderes.
0SMN1-/1SMN2-genotype: Dosejustering bør ikke vurderes ved bi-allelisk mutasjon av SMN1-genet og bare 1 kopi av SMN2.
Anti-AAV9-antistoffer: Dosejustering bør ikke vurderes ved anti-AAV9-antistofftiter >1:50 ved baseline.

Tilberedning/Håndtering Inneholder genmodifisert organisme. Hensiktsmessige forholdsregler skal tas (bruk av hansker, vernebriller, laboratoriefrakk og mansjetter) ved håndtering/administrering. Se pakningsvedlegg for detaljerte instruksjoner om tilberedning, håndtering, utilsiktet eksponering og avhending (inkl. korrekt håndtering av kroppens avfallsprodukter).

Administrering Oppløsningen er klar til lett ugjennomsiktig, fargeløs til svakt hvit. Bør gis med en sprøytepumpe som en enkelt sakte i.v. infusjon over ca. 60 minutter. Skal ikke gis som i.v. push- eller bolusinjeksjon. Innsetting av et sekundært kateter (reservekateter) anbefales i tilfelle det primære kateteret blokkeres. Etter fullført infusjon skal slangen skylles med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) injeksjonsoppløsning.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Behovet for nøye overvåkning av leverfunksjon, trombocyttall og troponin I etter administrering, samt behovet for kortikosteroidbehandling, skal vurderes før behandlingsstart. Preeksisterende immunitet mot AAV9: Anti-AAV9-antistoffdannelse kan oppstå etter naturlig eksponering. Det er sett lav forekomst av tidligere eksponering for AAV9 hos barn. Pasienten bør testes for AAV9-antistoffer før infusjon. Retesting kan utføres ved AAV9-antistofftitre >1:50. Det er ikke kjent om eller under hvilke forutsetninger preparatet kan gis sikkert og effektivt ved anti-AAV9-antistoffer >1:50. Fremskreden SMA: SMA gir progressiv og irreversibel skade på motornevroner, og nytte hos symptomatiske pasienter avhenger av grad av sykdomsbyrde på behandlingstidspunktet. Tidligere behandling gir potensielt større nytte. Selv om symptomatiske pasienter med fremskreden SMA ikke vil oppnå samme grovmotoriske utvikling som friske, kan de ha klinisk nytte av genterapi, avhengig av hvor fremskreden sykdommen er på behandlingstidspunktet. Det bør tas i betraktning at nytten reduseres kraftig ved alvorlig muskelsvekkelse og respirasjonssvikt, hos pasienter på permanent ventilasjon, og hos de som ikke er i stand til å svelge. Nytte-/risikoprofilen ved fremskreden SMA, hos pasienter på permanent ventilasjon og hos pasienter uten mulighet til å vokse seg store og sterke, er ikke fastslått. Immunogenisitet: Etter administrering oppstår en immunrespons mot AAV9-kapsidet, inkl. antistoffdannelse mot AAV9-kapsidet og T-cellemediert immunrespons, til tross for det anbefalte immunmodulerende regimet. Se Systemisk immunrespons nedenfor. Leverskade: Immunmediert levertoksisitet uttrykkes vanligvis som økt ALAT og/eller ASAT. Akutt alvorlig leverskade eller akutt leversvikt, inkl. dødsfall, er sett. Dette oppstår vanligvis i løpet av 2 måneder etter infusjon til tross for bruk av kortikosteroider før og etter infusjon. Dette kan kreve justering av det immunmodulerende regimet, inkl. økt varighet, dose eller nedtrappingstid. Ved nedsatt leverfunksjon bør nytte/risiko av behandling vurderes nøye. Nedsatt leverfunksjon eller akutt levervirusinfeksjon kan øke risikoen for akutt alvorlig leverskade. Administrering av AAV-vektor kan gi aminotransferaseøkning. Før infusjon bør leverfunksjonen vurderes vha. klinisk undersøkelse og laboratorieprøver. For å begrense risiko for forhøyede aminotransferaser bør et systemisk kortikosteroid gis før og etter infusjon. Etter infusjon bør leverfunksjonen (ASAT/ALAT/bilirubin) overvåkes jevnlig i minst 3 måneder (ukentlig den 1. måneden og hele nedtrappingsperioden av kortikosteroider, etterfulgt av hver 2. uke i 1 måned), og når klinisk indisert. Reduksjon av prednisolon bør ikke vurderes før ASAT/ALAT er <2 × ULN og andre undersøkelser har returnert til normalverdier. Hvis pasienten er klinisk stabil ved slutten av nedtrappingen, bør leverfunksjonen fortsatt overvåkes hver 2. uke i 1 måned. Pasienter med forverring i leverfunksjonstester og/eller tegn/symptomer på akutt sykdom skal umiddelbart undersøkes klinisk og overvåkes nøye. Ved mistanke om leverskade bør en pediatrisk gastroenterolog eller hepatolog konsulteres umiddelbart om justering av det immunomodulerende regimet og ytterligere testing (f.eks. albumin, protrombintid, PTT og INR). Trombocytopeni: Forbigående reduksjon i trombocyttall er sett, hvorav noen oppfyller kriteriene for trombocytopeni. I de fleste tilfeller oppstår laveste trombocyttverdi innen 2 uker etter infusjon. Trombocyttall bør innhentes før infusjon, nøye overvåkes de 2 første ukene etter infusjon og deretter regelmessig; minst ukentlig 1. måned og annenhver uke 2. og 3. måned, frem til trombocyttallet går tilbake til baseline. Trombotisk mikroangiopati (TMA): Tilfeller er sett ca. innen 2 uker etter infusjon. Akutt og livstruende tilstand med trombocytopeni og mikroangiopatisk hemolytisk anemi. Fatale tilfeller er sett. Akutt nyreskade er også sett samt samtidig aktivisering av immunsystemet (f.eks. infeksjoner, vaksiner). Trombocytopeni er et kjennetegn for TMA, og trombocyttall skal overvåkes nøye de 2 første ukene etter infusjon og deretter regelmessig. Ved trombocytopeni skal videre vurdering, inkl. diagnostisk testing for hemolytisk anemi og nedsatt nyrefunksjon, utføres umiddelbart. Ved kliniske tegn, symptomer eller laboratoriefunn som samsvarer med TMA, skal spesialist konsulteres umiddelbart. Omsorgspersoner skal informeres om symptomer på TMA og rådes til å oppsøke umiddelbar helsehjelp. Forhøyet troponin I: Økning i troponin I-nivåene i hjertet er sett etter infusjon, noe som kan antyde mulig hjertevevsskade. Troponin I-nivået bør innhentes før infusjon og overvåkes i minst 3 måneder etter infusjon eller til nivået går tilbake til innenfor normalt referanseområde for SMA-pasienter. Konsultasjon med hjertespesialist bør vurderes etter behov. Systemisk immunrespons: Pga. økt risiko for alvorlig systemisk immunrespons anbefales det at pasienten er klinisk stabil mht. generell helsetilstand før infusjon. Bør ikke initieres samtidig med aktive infeksjoner, enten akutte eller ukontrollerte kroniske infeksjoner, men utsettes inntil infeksjonen har opphørt og pasienten er klinisk stabil. Det immonumodulerende regimet kan påvirke immunresponsen på infeksjoner (f.eks. luftveisinfeksjoner) og potensielt føre til et mer alvorlig klinisk forløp. Økt årvåkenhet ved forebygging, overvåkning og behandling av infeksjon anbefales før og etter infusjonen. Periodiske profylaktiske behandlinger av respiratorisk syncytialvirus (RSV)-infeksjon anbefales, og bør være oppdatert. Hvis mulig bør vaksinasjonsplan justeres etter samtidig bruk av kortikosteroid før og etter infusjon. Behandlende lege bør vite om muligheten for binyreinsuffisiens ved forlenget eller økt dosering av kortikosteroidbehandling. Risiko for tumorutvikling: Det er en teoretisk risiko for tumorutvikling som følge av integrering av AAV-vektor-DNA i genomet. Utskillelse: Utskilles gjennom kroppens avfallsprodukter. Omsorgspersoner bør informeres om riktig håndtering av pasientens avføring: God håndhygiene er påkrevd i minst 1 måned etter behandling ved direkte kontakt med avfallsprodukter fra pasienten. Engangsbleier bør forsegles i doble plastposer og kan kastes i husholdningsavfall. Donasjon av blod, organ, vev og celler: Donasjon til transplantasjon skal ikke forekomme etter behandling. Hjelpestoffer: Inneholder 4,6 mg natrium pr. ml, tilsv. 0,23% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse

Ingen interaksjonsstudier er utført. Sikkerhet ikke fastslått ved samtidig bruk av hepatotoksiske legemidler eller substanser. Begrenset erfaring med bruk av samtidige 5q SMA-rettede midler. Vaksinasjon: Levende vaksiner, som MMR og vannkopper, skal ikke gis til pasienter på immunsuppressiv steroiddose (dvs. ≥2 uker med daglig tilførsel av 20 mg eller 2 mg/kg kroppsvekt av prednisolon eller tilsvarende).

Graviditet, amming og fertilitet

Ingen data.

Bivirkninger

Gå til bivirkningssøk

Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.

Organklasse	Bivirkning
Blod/lymfe
Vanlige	Trombocytopeni (inkl. redusert trombocyttall)
Ukjent frekvens	Trombotisk mikroangiopati
Gastrointestinale
Vanlige	Oppkast
Generelle
Vanlige	Feber
Lever/galle
Vanlige	Hepatotoksisitet (inkl. leversteatose og hypertransaminasemi)
Ukjent frekvens	Akutt leverskade, akutt leversvikt (inkl. dødelige tilfeller)
Undersøkelser
Svært vanlige	Økte leverenzymer¹
Vanlige	Økt troponin (ink. økt troponin T og økt troponin I)

¹Inkl. økt ALAT, økt ammonium, økt ASAT, økt GGT, økt leverfunksjonstest og økte transaminaser.

Frekvens	Bivirkning
Svært vanlige
Undersøkelser	Økte leverenzymer¹
Vanlige
Blod/lymfe	Trombocytopeni (inkl. redusert trombocyttall)
Gastrointestinale	Oppkast
Generelle	Feber
Lever/galle	Hepatotoksisitet (inkl. leversteatose og hypertransaminasemi)
Undersøkelser	Økt troponin (ink. økt troponin T og økt troponin I)
Ukjent frekvens
Blod/lymfe	Trombotisk mikroangiopati
Lever/galle	Akutt leverskade, akutt leversvikt (inkl. dødelige tilfeller)

¹Inkl. økt ALAT, økt ammonium, økt ASAT, økt GGT, økt leverfunksjonstest og økte transaminaser.

Rapportering av bivirkninger

Overdosering/Forgiftning

SymptomerIngen data.

BehandlingJustering av prednisolondosen, nøye klinisk observasjon og overvåkning av laboratorieparametre (inkl. klinisk kjemi og hematologi) for systemisk immunrespons anbefales.

Egenskaper og miljø

VirkningsmekanismeGenterapi utviklet for å innføre en funksjonell kopi av SMN-genet (SMN1) i de transduserte cellene for å påvirke den monogenetiske opprinnelige årsaken til sykdommen. En slik alternativ kilde til SMN-proteinekspresjon i motornevroner vil sannsynligvis fremme overlevelse og funksjon for transduserte motornevroner.

UtskillelsePrimært via feces. Mesteparten er utskilt innen 30 dager.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares og transporteres nedfrosset (≤-60°C). Dato for mottak skal skrives på originalesken før preparatet settes til oppbevaring i kjøleskap (2-8°C) umiddelbart etter mottak. Skal ikke fryses igjen etter tining. Kan oppbevares i kjøleskap i originalesken i 14 dager. Etter tilberedning: Når dosevolumet er trukket opp i sprøyten, må det infunderes innen 8 timer. Kast sprøyten med vektoren hvis den ikke infunderes innen 8 timer.

Pakninger, priser og refusjon

Zolgensma, INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

Styrke	Pakning Varenr.	Refusjon	Pris (kr)	R.gr.
2 × 10¹³ vektorgenomer/ml	2 × 8,3 ml - totalt volum 16,6 ml (hettegl.) 546520	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 1 × 8,3 ml - totalt volum 19,3 ml (hettegl.) 474942	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 2 × 8,3 ml - totalt volum 22,1 ml (hettegl.) 529102	-	27 075 643,20	C
	3 × 8,3 ml - totalt volum 24,9 ml (hettegl.) 571189	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 2 × 8,3 ml - totalt volum 27,6 ml (hettegl.) 400842	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 3 × 8,3 ml - totalt volum 30,4 ml (hettegl.) 382728	-	27 075 643,20	C
	4 × 8,3 ml - totalt volum 33,2 ml (hettegl.) 125008	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 3 × 8,3 ml - totalt volum 35,9 ml (hettegl.) 099041	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 4 × 8,3 ml - totalt volum 38,7 ml (hettegl.) 075726	-	27 075 643,20	C
	5 × 8,3 ml - totalt volum 41,5 ml (hettegl.) 071699	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 4 × 8,3 ml - totalt volum 44,2 ml (hettegl.) 495553	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 5 × 8,3 ml - totalt volum 47 ml (hettegl.) 030057	-	27 075 643,20	C
	6 × 8,3 ml - totalt volum 49,8 ml (hettegl.) 417225	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 5 × 8,3 ml - totalt volum 52,5 ml (hettegl.) 541531	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 6 × 8,3 ml - totalt volum 55,3 ml (hettegl.) 095567	-	27 075 643,20	C
	7 × 8,3 ml - totalt volum 58,1 ml (hettegl.) 404246	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 6 × 8,3 ml - totalt volum 60,8 ml (hettegl.) 439396	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 7 × 8,3 ml - totalt volum 63,6 ml (hettegl.) 162256	-	27 075 643,20	C
	8 × 8,3 ml - totalt volum 66,4 ml (hettegl.) 180580	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 7 × 8,3 ml - totalt volum 69,1 ml (hettegl.) 117487	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 8 × 8,3 ml - totalt volum 71,9 ml (hettegl.) 388856	-	27 075 643,20	C
	9 × 8,3 ml - totalt volum 74,7 ml (hettegl.) 582886	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 8 × 8,3 ml - totalt volum 77,4 ml (hettegl.) 080295	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 9 × 8,3 ml - totalt volum 80,2 ml (hettegl.) 156260	-	27 075 643,20	C
	10 × 8,3 ml - totalt volum 83 ml (hettegl.) 584075	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 9 × 8,3 ml - totalt volum 85,7 ml (hettegl.) 153358	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 10 × 8,3 ml - totalt volum 88,5 ml (hettegl.) 533282	-	27 075 643,20	C
	11 × 8,3 ml - totalt volum 91,3 ml (hettegl.) 581654	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 10 × 8,3 ml - totalt volum 94 ml (hettegl.) 197840	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 11 × 8,3 ml - totalt volum 96,8 ml (hettegl.) 119712	-	27 075 643,20	C
	12 × 8,3 ml - totalt volum 99,6 ml (hettegl.) 517512	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 11 × 8,3 ml - totalt volum 102,3 ml (hettegl.) 379399	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 12 × 8,3 ml - totalt volum 105,1 ml (hettegl.) 508660	-	27 075 643,20	C
	13 × 8,3 ml - totalt volum 107,9 ml (hettegl.) 159179	-	27 075 643,20	C
	2 × 5,5 ml + 12 × 8,3 ml - totalt volum 110,6 ml (hettegl.) 431308	-	27 075 643,20	C
	1 × 5,5 ml + 13 × 8,3 ml - totalt volum 113,4 ml (hettegl.) 486229	-	27 075 643,20	C
	14 × 8,3 ml - totalt volum 116,2 ml (hettegl.) 536123	-	27 075 643,20	C

SPC (preparatomtale)

Zolgensma INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 2 × 10 vektorgenomer/ml

Gå til godkjent preparatomtale

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på nettsiden til Direktoratet for medisinske produkter (DMP). Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.

Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:

14.09.2023

Sist endret: 14.12.2023
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)